Over de onderzoeksmedicatie
Wat is Taldefgrobep alfa?
Wat is Taldefgrobep alfa?
Taldefgrobep alfa is een anti-myostatine, wat betekent dat het zich richt op myostatine, een natuurlijk eiwit dat belangrijk is voor een gezonde spierontwikkeling. Bij mensen met neuromusculaire aandoeningen kan actieve myostatine de groei van de skeletspieren beperken die nodig is om ontwikkelingsgerelateerde en functionele mijlpalen te bereiken.
In preklinische modellen verhoogde de remming van myostatine de spiermassa en verbeterde het de spierfunctie. Taldefgropep alfa is ontwikkeld om de spiermassa en kracht bij SMA-patiënten te vergroten via dubbele remming, door de myostatinespiegels direct te verlagen en de myostatinefunctie te blokkeren.
Gegevens uit eerdere klinische onderzoeken bij gezonde vrijwilligers en Duchenne spierdystrofie suggereren dat taldefgrobep alfa over het algemeen veilig is en goed wordt verdragen.
Toediening van de onderzoeksmedicatie
Taldefgrobep alfa, of een placebo, wordt eenmaal per week via een injectie onder de huid toegediend tijdens bezoeken aan de kliniek of thuis.
Na de eerste nulmeting zullen de deelnemers ongeveer elke 12 weken bij voorkeur 's ochtends een bezoek brengen aan de locatiekliniek.
