¿Qué es la AME?
La AME es una enfermedad genética que afecta a las células nerviosas de la médula espinal y al tronco encefálico, lo que produce debilidad muscular y atrofia (debilitamiento/retracción) y repercute en las actividades musculares voluntarias esenciales, como respirar, tragar, hablar y caminar.
Los doctores están trabajando junto con Biohaven Pharmaceuticals en la realización de este estudio de investigación o ensayo clínico para evaluar una posible nueva opción de tratamiento para la AME.
A pesar de las terapias actuales, sigue habiendo una gran necesidad por encontrar tratamientos seguros y efectivos para la AME, ya que muchos pacientes presentan una debilidad significativa y niveles reducidos de funcionalidad.
El estudio recibió el nombre “ RESILIENT” porque estamos absolutamente asombrados de la resiliencia, la perseverancia y la actitud de no rendirse de los niños y adultos con AME, así como también de sus padres, tutores y cuidadores.
El objetivo de este estudio es comprobar si el medicamento en investigación ayuda a aumentar la fuerza y la función muscular de los niños y adultos entre 4 y 21 años con AME en comparación con el grupo que recibe un placebo. Un placebo es un material inactivo que se ve como el medicamento en estudio, pero que no contiene el fármaco activo.
Este estudio incluye participantes que pueden sentarse por sí solos así como también a participantes que puedan caminar.
Se administrará el medicamento en estudio, taldefgrodep alfa o un placebo, mientras usted o su hijo siguen tomando el medicamento habitual para la AME (nusinersen, risdiplam o terapia génica previa con onasemnogene abeparvovec-xioi). El estudio busca evaluar la eficacia y seguridad del medicamento taldefgrobep alfa como tratamiento suplementario. Usted o su hijo tendrá un 66 % de posibilidades (2:1) de recibir el medicamento en estudio.
Se espera que ingresen aproximadamente 180 participantes en la fase de tratamiento del estudio.
Si usted o su hijo tienen AME y actualmente toman nusinersen, risdiplam y/o han recibido onasemnogene abeparvovec-xioi, pueden reunir los requisitos para participar en el estudio Resilient.
BHV2000-301: Estudio aleatorizado, doble enmascaramiento y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de taldefrogep alfa en pacientes ambulatorios y no ambulatorios con atrofia muscular espinal, con extensión abierta (RESILIENT)
Qué es lo que se espera
Si usted o su hijo reúne los requisitos y se inscribe en el estudio, recibirán lo siguiente sin costo alguno:
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El medicamento en investigación o un placebo
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Todo tipo de atención médica, pruebas y controles relacionados con el estudio
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Citas con los médicos del estudio y los proveedores de atención médica competentes y especializados en AME
Usted o su hijo deberá seguir visitando a su doctor habitual para las consultas y controles de rutina.
Una vez que finalice la fase de estudio inicial de 48 semanas, usted o su hijo podrá participar en una extensión abierta del estudio, en la que todos los participantes recibirán taldefgrobep alfa y toda la atención médica correspondiente sin costo alguno.
