Wat is SMA?
SMA is een genetische ziekte die zenuwcellen in het ruggenmerg en de hersenstam aantast, waardoor spierzwakte en atrofie (verslapping/verkleining) optreden die essentiële vrijwillige spieractiviteit zoals ademen, slikken, spreken en lopen beïnvloeden.
Artsen werken samen met Biohaven Pharmaceuticals bij het uitvoeren van dit onderzoek, of klinische proef, om een mogelijke nieuwe behandeling voor SMA te testen.
Ondanks de huidige therapieën blijft er een grote onvervulde behoefte aan veilige en effectieve behandelingen voor SMA bestaan, aangezien veel patiënten nog steeds aanzienlijke zwakte en verminderd functioneren ervaren.
We noemden het onderzoek “ RESILIENT” omdat we absoluut ontzag hebben voor de veerkracht, het doorzettingsvermogen en de houding van kinderen en volwassenen met SMA, evenals hun ouders, voogden en verzorgers.
Het doel van deze studie is om te zien of de onderzoeksmedicatie helpt de spierkracht en -functie te vergroten bij kinderen en volwassenen van 4 - 21 jaar met SMA, in vergelijking met een placebo. Een placebo is een inactief materiaal dat lijkt op het onderzoeksgeneesmiddel, maar geen actief onderzoeksgeneesmiddel bevat.
Dit onderzoek omvat zowel deelnemers die zelfstandig kunnen zitten als personen die kunnen lopen.
De onderzoeksmedicatie, taldefgrobep alfa, of een placebo, wordt toegediend terwijl u of uw kind uw reguliere medicatie voor SMA gebruikt (nusinersen, risdiplam of eerdere gentherapie onasemnogene abeparvovec-xioi). De studie test de effectiviteit en veiligheid van dit medicijn, taldefgrobep alfa, als aanvullende behandeling. U of uw kind heeft 66% kans (2:1) om de onderzoeksmedicatie te krijgen.
Naar verwachting zullen ongeveer 180 deelnemers met SMA de behandelfase van deze studie ingaan.
Als u of uw kind SMA heeft en momenteel nusinersen of risdiplam gebruikt en/of onasemnogene abeparvovec-xioi heeft gekregen, komt u of uw kind mogelijk in aanmerking voor het Resilient-onderzoek.
BHV2000-301: Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa te evalueren bij ambulante en niet-ambulante deelnemers met spinale musculaire atrofie met open-label extensie (RESILIENT)
Wat u kunt verwachten
Als u of uw kind in aanmerking komt en is ingeschreven voor het onderzoek, ontvangt u het volgende gratis:
-
De onderzoeksmedicatie, of een placebo
-
Alle studiegerelateerde zorg, testen en monitoring
-
Voortdurende afspraken met de onderzoeksartsen en gekwalificeerde medische zorgverleners die gespecialiseerd zijn in SMA-zorg
U of uw kind zal uw reguliere artsen blijven zien voor routinematige bezoeken en controles.
Na voltooiing van de initiële studiefase van 48 weken, komt u of uw kind mogelijk in aanmerking voor deelname aan een open-label extensie-onderzoek, waarbij alle deelnemers gratis taldefgrobep alfa en studiegerelateerde zorg krijgen.
