À propos du médicament expérimental
Le taldefgrobep alfa, de quoi s’agit-il ?
Le taldefgrobep alfa, de quoi s’agit-il ?
Le taldefgrobep alfa est un anti-myostatine, c’est-à-dire qu’il cible la myostatine, une protéine naturelle qui est importante pour le bon développement des muscles. Chez les personnes atteintes de maladies neuromusculaires, la myostatine active peut limiter la croissance des muscles squelettiques qui est nécessaire pour franchir les étapes développementales et fonctionnelles.
Dans les modèles précliniques, l’inhibition de la myostatine augmente la masse musculaire et améliore la fonction musculaire. Le taldefgrobep alfa est conçu pour augmenter la masse et force musculaire chez les patients atteints de SMA via un mécanisme d’inhibition double qui permet de réduire directement les taux de myostatine tout en bloquant sa fonction.
Les données d’études cliniques précédentes menées auprès de volontaires sains et atteints de myopathie de Duchenne indiquent que le taldefgrobep alfa est en général sans danger et bien toléré.
Administration du médicament à l’étude
Le taldefgrobep alfa, ou le placebo, sera administré par injection sous-cutanée une fois par semaine en cabinet ou à domicile.
Après la visite initiale, les participants devront aller sur le site médical de l’étude environ toutes les 12 semaines, le matin de préférence.
