La SMA, de quoi s’agit-il ?
La SMA (de l’anglais Spinal Muscular Atrophy) est une maladie génétique qui touche les cellules nerveuses de la moelle épinière et du tronc cérébral, provoquant une faiblesse et une atrophie des muscles (fonte/diminution de la masse musculaire), ce qui affecte l’activité musculaire volontaire essentielle comme la respiration, la déglutition, la parole et la marche.
Des médecins travaillent en collaboration avec Biohaven Pharmaceuticals dans le cadre de cette étude, ou essai clinique, pour tester une nouvelle option thérapeutique potentielle pour le traitement de la SMA.
Malgré les traitements proposés actuellement, il existe encore un important besoin non satisfait en matière de traitements sûrs et efficaces de la SMA en raison de la faiblesse musculaire significative et des capacités fonctionnelles réduites présentées par de nombreux patients.
Nous avons appelé l’étude « RESILIENT » en raison de notre admiration totale pour la résilience, la persévérance et la détermination dont font preuve les enfants et les adultes atteints de SMA, ainsi que leurs parents et aidants.
L’objectif de cette étude est d’évaluer dans quelle mesure le médicament expérimental permet d’augmenter la force et la fonction musculaire chez des enfants et adultes atteints de SMA et âgés de 4 à 21 ans par rapport à un placebo. Un placebo est une substance inactive qui ressemble au médicament à l’étude mais ne contient aucun médicament actif à l'étude.
Les participants à cette étude comprennent ceux qui sont capables de s’asseoir sans aide, ainsi que ceux qui sont capables de marcher.
Le médicament à l’étude - le taldefgrobep alfa - ou un placebo est administré sans interruption de votre traitement normal de la SMA, ou de celui de votre enfant (nusinersen, risdiplam ou une thérapie génique précédente onasemnogène abéparvovec-xioi). L’étude évalue l’efficacité et la sécurité de ce médicament - le taldefgrobep alfa - en tant que traitement complémentaire. La probabilité que vous (ou votre enfant) receviez le médicament à l’étude est de 66 % (2:1).
Environ 180 participants atteints de SMA devraient participer à la phase de traitement de cette étude.
Si vous (ou votre enfant) êtes atteint de SMA et prenez actuellement du nusinersen ou du risdiplam et/ou avez reçu un traitement par onasemnogène abéparvovec-xioi, vous (ou votre enfant) êtes potentiellement éligible pour participer à l’étude Resilient.
BHV2000-301 : Une étude randomisée en double aveugle, contrôlée contre placebo visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du taldefgrobep alfa chez des participants ambulatoires et non ambulatoires atteints d’amyotrophie spinale, avec prolongation en mode ouvert (RESILIENT)
À quoi s’attendre
Si vous (ou votre enfant) remplissez les conditions nécessaires et participez à l’étude, vous recevrez gratuitement :
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Le médicament expérimental ou un placebo.
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Les soins, analyses et suivi associés à l’étude.
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Des consultations régulières avec les médecins de l’étude et des professionnels de santé spécialisés dans le traitement de la SMA.
Vous (ou votre enfant) continuerez à voir vos médecins traitants pour les visites et bilans de routine.
À l’issue des 48 semaines de la phase initiale de l’étude, vous (ou votre enfant) pourrez éventuellement être éligible pour participer à une étude de prolongation en mode ouvert, dans le cadre de laquelle tous les participants recevront gratuitement du taldefgrobep alfa, ainsi que les soins connexes.
