O badanym leku
Czym jest Taldefgrobep Alfa?
Czym jest Taldefgrobep Alfa?
Taldefgrobep Alfa ma właściwości anty-miostatynowe, co oznacza, że celuje w miostatynę, naturalne białko, które odrywa ważną rolę w zdrowym rozwoju mięśni. U osób z chorobami nerwowo-mięśniowymi aktywna miostatyna może ograniczać wzrost mięśni szkieletowych, co jest potrzebne do osiągnięcia kamieni milowych w prawidłowym rozwoju i funkcjonowaniu.
W modelach przedklinicznych inhibicja miostatyny zwiększyła masę mięśniową i wpłynęła na poprawę funkcji mięśniowych. Taldefgropep alfa jest przeznaczony do zwiększania masy i siły mięśniowej u pacjentów z SMA poprzez podwójną inhibicję: bezpośrednie obniżenie poziomu miostatyny i blokowanie funkcji miostatyny.
Dane pochodzące z wcześniejszych badań klinicznych wykonanych u zdrowych ochotników i z dystrofii mięśniowej Duchenne'a sugerują, że Taldefgrobep Alfa jest ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany.
Podawanie leków w ramach badania
Taldefgrobep Alfa lub placebo będzie podawany w formie iniekcji pod skórę raz w tygodniu podczas wizyt w klinice lub w domu.
Po wizycie Baseline, uczestnicy będą uczęszczać na wizyty w klinice mniej więcej co 12 tygodni najlepiej w godzinach porannych.
