Acerca del medicamento en investigación
¿Qué es el taldefgrobep alfa?
¿Qué es el taldefgrobep alfa?
El taldefgrobep alfa es un fármaco con antimiostatina, es decir, está destinado para inhibir la miostatina, una proteína natural que es fundamental para el desarrollo muscular saludable. La miostatina activa puede limitar el crecimiento del músculo esquelético necesario para alcanzar niveles funcionales y de desarrollo importantes.
En los modelos preclínicos, la inhibición de la miostatina aumentó la masa muscular y mejoró la función muscular. El taldefgropep alfa está diseñado para aumentar la masa y la fuerza muscular en pacientes con AME a través de su función de doble inhibición, es decir, reduce los niveles de miostatina y bloquea su funcionamiento.
Los datos de pacientes sanos y de pacientes con distrofia muscular de Duchenne recolectados en estudios anteriores indican que el taldefgrobep alfa es generalmente seguro y bien tolerado.
Administración del medicamento en estudio
Se administrará aldefgrobep alfa o un placebo mediante inyecciones subcutáneas una vez a la semana durante las consultas en la clínica o en el hogar.
Después de la consulta inicial, los participantes deberán acudir la clínica del estudio aproximadamente cada 12 semanas, de preferencia, en las mañanas.
