Acerca del fármaco de estudio
¿Qué es taldefgrobep alfa?
¿Qué es taldefgrobep alfa?
Taldefgrobep alfa es una antimiostatina; es decir, actúa contra la miostatina, una proteína natural importante para el desarrollo muscular sano. En personas con enfermedades neuromusculares, la miostatina activa puede limitar el crecimiento del músculo esquelético necesario para lograr hitos funcionales y de desarrollo.
Taldefgropep alfa está diseñado para incrementar la fortaleza y la masa muscular en pacientes con AME a través de la inhibición dual, reduciendo directamente los niveles de miostatina y bloqueando la función de la miostatina.
Los datos de estudios clínicos anteriores en voluntarios sanos y con distrofia muscular de Duchenne sugieren que, en términos generales, taldefgrobep alfa es seguro y tiene una buena tolerancia.
Administración de la medicación del estudio
Taldefgrobep alfa o el placebo se administrarán por inyección subcutánea una vez a la semana durante las consultas en la clínica o en casa.
Tras la consulta inicial, los participantes deberán acudir a la clínica del estudio cada 12 semanas, aproximadamente, preferiblemente por la mañana.
