Co je to SMA?
SMA je genetické onemocnění postihující nervové buňky míchy a mozkového kmene. Způsobuje slabost a atrofii (chřadnutí, úbytek) svalů, což nepříznivě ovlivňuje i základní úmyslnou činnost svalů, jako je dýchání, polykání, mluvení a chůze.
Na provádění této výzkumné studie neboli klinického hodnocení, v němž se zkouší možná nová léčba SMA, spolupracují se společností Biohaven Pharmaceuticals lékaři.
Navzdory současným druhům léčby existuje velmi naléhavá a dosud neuspokojená potřeba vyvinout vysoce účinnou léčbu SMA, protože u mnohých pacientů se stále projevuje výrazná slabost a snížená úroveň fungování.
Pojmenovali jsme tuto studii „ RESILIENT“ (Houževnatost), protože nesmírně obdivujeme houževnatost, vytrvalost a nekonečnou odvahu dětí a dospělých s tímto onemocněním, i jejich rodičů, opatrovníků a pečovatelů.
Účelem této studie je zjistit, zda hodnocený přípravek pomáhá zlepšovat sílu a funkci svalů u dětí a dospělých se SMA ve věku 4 až 21 let v porovnání s placebem. Placebo je neúčinný přípravek, který vypadá jako hodnocený přípravek, ale neobsahuje žádnou aktivní lékovou složku.
Do studie jsou zařazováni účastníci, kteří mohou sami sedět, a také ti, kteří mohou sami chodit.
Hodnocený přípravek, taldefgrobep alfa, nebo placebo, se budou podávat zároveň s obvyklými léky na SMA, které užíváte Vy nebo Vaše dítě (nusinersen, risdiplam, nebo předchozí genová terapie s použitím přípravku onasemnogen abeparvovec-xioi). Ve studii se zkoumá účinnost a bezpečnost tohoto přípravku taldefgrobep alfa jako přídatné léčby. Vy nebo Vaše dítě budete mít 66% šanci (2 ku 1), že budete dostávat hodnocený přípravek.
Do fáze léčby v této studii má být podle předpokladu zařazeno přibližně 180 účastníků s SMA.
K účasti ve studii Resilient můžete být Vy nebo Vaše dítě způsobilí při splnění těchto podmínek: onemocnění SMA a v současnosti užívání přípravku nusinersen či risdiplam, a/nebo podstoupená léčba přípravkem onasemnogen abeparvovec-xioi.
BHV2000-301: Randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické hodnocení posuzující účinnost a bezpečnost přípravku taldefgrobep alfa u pohyblivých a nepohyblivých účastníků se spinální svalovou atrofií, s otevřeným pokračovacím obdobím (RESILIENT)
Jak bude studie probíhat
Pokud budete Vy nebo Vaše dítě způsobilí k účasti a budete zařazeni do studie, poskytneme Vám bezplatně:
-
Hodnocený přípravek nebo placebo
-
Se studií související lékařskou péči, testy a sledování zdravotního stavu
-
Průběžné návštěvy u zkoušejících lékařů a kvalifikovaných lékařských odborníků na péči o pacienty s SMA
Vy nebo Vaše dítě budete nadále docházet na obvyklé návštěvy a kontroly ke svým ošetřujícím lékařům.
Po dokončení 48 týdnů počáteční fáze studie můžete mít Vy nebo Vaše dítě možnost účastnit se otevřené pokračovací studie, ve které budou všichni účastníci dostávat bezplatně taldefgrobep alfa a lékařskou péči související s touto studií.
